12月12日，国家重点项目研发计划“干细胞及转化研究”重点项目——“神经疾病大动物模型的建立及干细胞治疗评价”项目启动会在中科院广州生物医药与健康研究院举行。会议上，研究员赖良学等项目负责人在汇报了课题内容及当前进展，季维智院士、高绍荣教授、刘光慧研究员等项目组专家成员给出了指导意见及建议。 

　　赖良学就“神经疾病大动物模型的建立及干细胞治疗评价”项目进行了整体的介绍。目前多种神经退行性疾病，包括帕金森（PD）、阿尔兹海默(AD)、肌萎缩侧索硬化症(ALS)和亨廷顿病(HD)等，缺乏有效的治疗手段，干细胞治疗是当前最有前景的治疗方法，但对其有效性和安全性，还需要合适的动物模型进行临床前评估和相关研究。啮齿类动物的脑部与人脑差异较大，且许多疾病模型没有出现与人类相似的表型或病理上的变化，而大动物疾病模型在此方面有较大优势。为了更好的解决这个问题，项目分为四个子项目分别实施，各个突破，为干细胞临床前研究提供可靠的实验依据及实验方案。 

　　各课题负责人分别进行了汇报。李占军教授主要负责课题一“神经退行性疾病猪模型的建立”，虽然此前已有PD、HD及ALS的转基因模型猪，但是，转基因构建的模型猪有一些缺陷：有的无明显表型，有的出生后很快死亡等。故希望通过CRISPR/Cas9技术对基因进行修饰，得到表型稳定的猪模型，并在后期进行扩繁。课题二“神经疾病猴模型的建立”由李晓江教授负责，非人灵长类的脑部与人类非常相似，是研究神经退行性疾病的理想动物。除了构建模型，李晓江教授还计划建立猴的标准化行为、影像分析平台。赖良学研究员负责的课题三“功能性神经细胞的构建和靶向基因修饰”，目标是利用基因修饰，分化及转分化技术，建立能在体内长期存活的低免疫原性的功能性神经细胞系。课题四“大动物神经疾病的肝细胞治疗和功能评价”是项目的后期评价标准的建立，有裴中教授负责。 

　　所有的项目负责人汇报完成后，专家组给出了许多建设性的意见，例如“神经疾病大动物模型的建立及干细胞治疗评价”整体项目是为临床做准备，不妨按照国家管理标准进行前期研究；细胞是干细胞治疗的基础，可与更成熟的平台合作获取功能性神经细胞系；除了治疗方面的研究，模型也可用于探讨相关的细胞分子机制等。参会人员对此获益良多。